산실리오 파마슈티컬스 컴퍼니(Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc., 이하 SPCI)가 5~17세 소아 겸형 적혈구 빈혈증(Sickle Cell Disease, SCD) 환자들을 대상으로 경구용 연질 젤라틴 투여제 알테미아(AltemiaTM)의 효능과 안전성을 평가하는 3상 임상시험 결과를 1일 발표했다(https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02973360).

겸형 적혈구 빈혈증은 혈액 세포막 내의 특정 단백질 아미노산의 불균형으로 특징지어지며 혈구 점착 증가, 만성 염증, 응고 활성 및 적혈구 파괴 증가 등을 유발해 통증과 VOC(혈관폐색위기), 장기손상 등을 일으키는 원인이 된다. 연구에 기반해 SPCI는 질병의 영향을 받은 혈액 세포막의 균형을 회복하기 위해 회사의 독점적인 어드밴스드 리피드 테크놀로지(Advanced Lipid Technologies®, ALT®) 플랫폼을 통해 배합된 특정 지질의 조합인 알테미아(Altemia™)를 개발했다.

주요 평가 변수는 혈액 세포막의 지방산 농도에서 위약과 비교한 기준선의 변화를 측정하는 것이었다. 통계적 유의성은 알테미아(AltemiaTM)로 치료한 환자에게서 4주 이내에 달성됐다.

응고(D-Dimer 검사), 염증(C-반응성단백질 검사) 및 점착(E-셀렉틴) 등 SCD의 임상 양상과 관련된 핵심 요소에서 통계적으로 유의미한 개선이 치료 8주 후 나타났다. 임상적으로 유의미한 VOC 감소 또한 관찰되었다. 치료와 관련된 SAE(중대이상반응)은 보고되지 않았다.

피험자의 94%가 시험을 완료했으며 이 중 대부분이 약물의 안전성과 효능을 지속적으로 모니터하는 라벨공개 연장연구(open label extension phase)에 참여하겠다고 결정했다.

SPCI 사장 겸 CEO인 프레데릭 D. 산실리오(Dr. Frederick D. Sancilio) 박사는 “지난 수십 년 간 겸형 적혈구 빈혈증의 효과적이고 안전한 치료법은 발견되지 않았다. 이번에 성공적인 다기관 무작위배정 이중맹검 임상연구의 결과는 이 치명적인 질병을 앓는 전세계 환자들에게 안전하고 효과적인 새로운 치료법을 제시할 수 있을 것이다”고 말했다.

SPCI 최고의료책임자 애드리안 L. 라비노비치(Adrian L. Rabinowicz, MD) 의학박사는 “하루 한 알 작고 부드러운 젤라틴 캡슐로 투여되는 이 안전하고 쉬운 치료법이 겸형 적혈구 빈혈증 치료에 중요하고 획기적인 발전을 가져올 것이다. 알테미아(AltemiaTM)의 임상적 효능 및 안전성은 향후 이 프로그램의 발전을 분명히 보장한다”고 말했다.